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罕見病具有發病率/患病率低的重要特征，由于中國人口基數龐大，罕見病患者的絕對數量并不少，存在未被滿足的臨床需求，是重要的公共健康問題之一。為提高罕見病藥物研發效率，鼓勵和加速推動罕見病藥物研發上市，我中心組織起草了《罕見病用化學藥物藥學研究指導原則（征求意見稿）》，現向社會各界征求意見。
我們誠摯地歡迎社會各界對征求意見稿提出寶貴意見和建議，并及時反饋給我們，以便后續完善。
征求意見時限為自發布之日起1個月。
請將您的反饋意見發到以下聯系人的郵箱：
聯系人：孟永剛，郭陽
聯系方式：mengyg@cde.org.cn，guoyang@cde.org.cn
感謝您的參與和大力支持。
國家藥品監督管理局藥品審評中心
2025年8月14日
0571-88867469 (總機)
15158107856（商務）
0571-86090910（人力資源）
15057993496/盧寧濤 （新藥業務）
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(浙)-非經營性-2022-0016 浙公網安備 33010802005916號
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